国家药监局批准100+细胞基因临床试验

研究发现，国家药监局已经批准了一百多个细胞和基因治疗产品来进行临床试验。这是针对丁列明委员的提案的回复。国家药监局表示，他们将继续关注精准医学行业的发展，并进一步完善工作机制，提升审评能力和技术规范研究，加快审评批准工作，以满足人民群众对药物的需求。最近，细胞和基因治疗等精准医学行业国内外都发展非常快，出现了许多新技术、新应用和新成果，显示出在恶性肿瘤和再生医学等领域具有巨大的潜力。该回复指出，为了规范和推动我国细胞和基因治疗等精准医学产品的研发和注册申报，国家药监局从2019年开始一直在进行监管科学和评价体系研究，包括肿瘤主动免疫治疗产品。经过广泛的调研和专家研讨，药监局发布了免疫细胞治疗产品、溶瘤病毒、基因治疗等产品研发相关的药学技术指南和临床试验技术指南，并于2023年4月发布了《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则》。目前为止，国家药监局已经批准了100多个细胞和基因治疗产品的临床试验，其中就包括了各种个性化肿瘤免疫治疗产品。国家药监局会通过监管的科学研究，综合考虑在个性化肿瘤免疫治疗产品产业化过程中对技术评估标准的监管需求，结合自己的工作实际和前沿技术发展，来预测产业的发展趋势。还会把握好研究工作的提前量和冗余度，继续加强和扩大与国内科研机构、研发公司、医疗机构和行业协会的合作交流，来加快完善肿瘤免疫治疗产品和其他精确医学产品的技术评价体系，推动相关产品的研发和注册申报。 国家药监局也提前布局并组织了研究，非常注重审评标准的研究与产品特点的结合。为了个性化治疗药物，国家药监局的药审中心成立了一个由临床生物制品、药学生物制品、化学药学、药理毒理等专业组成的审评团队。审评团队针对这类产品的质量控制、安全风险管理等关键难点问题进行了深入研讨，并践行以患者为核心、以临床价值为导向的审评理念，从患者的临床需求出发，主动与研发团队就相关技术问题进行充分沟通。